TERAPIA GÉNICA EN FIBROSIS QUISTICA PULMONAR

Con respecto a la terapia génica de otras enfermedades monogénicas tenemos que en protocolos de tratamiento para la fibrosis quística, utilizando adenovirus administrados al tracto respiratorio en forma de aerosol, ha habido también mejoría parcial de los pacientes, presentándose la respuesta inmune del huésped y una baja eficiencia de los vectores como el principal impedimento en estos tipos de terapia

BIBLIOGRAFIA

TRANSGENICOS RELACIONADOS CON FIBROSIS QUISTICA PULMONAR

Se han realizado estudios en los que el ADN
extraño puede incorporarse a la línea germinal. Con la clonación de los genes fue posible microinyectar el ADN deseado en embriones de ratón. El desarrollo de ratones transgénicos y los transgenes (ADN inoculado a estos ratones) ha sido un avance muy importante en la terapia génica.
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ADN RECOMBINANTE EN FIBROSIS QUISTICA PULMONAR

La tecnología del ADN recombinante ofrece un nuevo camino para investigar las enfermedades genéticas.ADN, que puede ser extraído de cualquier célula nucleada (en nuestro caso, leucocitos de sangre periférica), es digerídocon las enzimas de restricción Taq I, Pst I, Msp I y Ban II, según técnicas ya descritas.^ Tras la separación electroforética en geles de agarosa al 0,8%, los fragmentosde ADN son transferidos a un soporte sólido (nylon o nitrocelulosa), y se híbridan con las sondas met D, met H, XV-2c, KM.19, J3.11 y pT-3 marcadas radioactivamente. Tras la conveniente autorradiografía podrán estudiarse los Fragmentos de Restricción de Longitud Polimórfica (FRLP) que nos permitirán realizar el diagnóstico molecular. 

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